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希少疾病用医薬品

日本初、クリオピリン関連周期性症候群治療薬 「カナキヌマブ(遺伝子組換え)」を国内で承認申請(2011/1/27)
ノバルティス ファーマ株式会社(本社:東京都、代表取締役社長:三谷 宏幸)は、本日、クリオピリン関連周期性症候群(以下、CAPS:cryopyrin-associated periodic syndrome)の国内初の治療薬として「カナキヌマブ(遺伝子組換え)(一般名、以下:カナキヌマブ)」(開発コード:ACZ885)の製造販売承認申請を行いました。

カナキヌマブは、ヒトインターロイキン(IL)-1βに対する遺伝子組換えヒト免疫グロブリンG1(IgG1)モノクローナル抗体です。カナキヌマブは、炎症性サイトカインのひとつであるIL-1βと特異的に結合することにより、IL-1βがその受容体と結合することを阻害して、CAPSの様々な炎症症状を速やかに抑制することで効果を示します。

CAPSとは、「家族性寒冷自己炎症症候群(FCAS)」、「マックル・ウェルズ症候群(MWS)」、「新生児期発症多臓器系炎症性疾患(NOMID)」の総称で、IL-1βが過剰に産生されることにより、慢性的な炎症反応や進行性の組織障害が引き起こされます。CAPSは、生後すぐ、または幼児期より発症し、その後生涯を通じて様々な炎症症状が繰り返される慢性自己炎症疾患群のひとつです。主な症状には、発熱、関節痛、蕁麻疹様発疹、頭痛、疲労感、結膜炎などがあり、重篤な場合には、聴覚や視覚障害、骨や関節の変形、腎障害などを引き起こす可能性があります。

CAPSは、世界的には100万人に1人の頻度で発症すると報告されており1、日本での潜在的な患者さんの数は120名程度と推計されます。しかし、国内では標準的な治療ガイドラインがなく、また極めて稀な疾患であることから確定診断に至らない患者さんも多く2,3,4、実際に国内のCAPS患者さんの数は30名未満と報告されています5,6。CAPSはより早期から適切な治療を開始する必要のある疾患ですが、国内では対症療法のみが用いられているのが現状で、カナキヌマブがCAPS治療の重要な選択肢になるものと期待されています。

カナキヌマブは、2009年10月より国内でCAPSに対する臨床試験を開始し、2010年4月の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において医療上の必要性が高いとの評価を得て、厚生労働省より開発要請を受けました。また、2010年8月には希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)に指定されています。

カナキヌマブは、海外ではIlaris®の製品名で米国、スイス、欧州連合(EU)など40カ国以上で承認を取得し、2009年8月にスイスで発売以来、米国を含めて現在17カ国で発売しています。
http://www.novartis.co.jp/news/2011/pr20110127.html